复旦大学附属中山医院樊嘉院士为一位胆道癌患者开具百赫安®(注射用泽尼达妥单抗)首张处方。樊嘉院士表示：“胆道癌具有强侵袭性、治疗棘手、预后差等特点而被称为‘小癌王’，特别是晚期胆道癌长期以来更囿于治疗选择有限、预后不佳的困境，存在大量未被满足的治疗需求。很高兴从今天开始，HER2高表达晚期胆道癌治疗迎来针对HER2靶点的创新治疗方案，为这部分患者带来新的希望。期待这款创新药物的应用，能够进一步推动晚期胆道癌治疗从‘延长生存’向‘提升患者生存质量’转变，从而令更多的中国胆道癌患者通过精准治疗实现获益提升。”　　

　　胆道癌主要包括胆囊癌和胆管癌，在全球范围内发病率居高不下，在中国也有上升趋势。根据中国肿瘤登记中心数据显示，2022年中国胆囊癌新发病例约3.11万，死亡病例约2.45万[2];而在2020年NATURE REVIEW公布的数据显示，中国胆管癌年发病率也已超过6/10万人[3]。

　　由于胆道癌恶性程度较高、进展迅速，且发病症状不典型，大多数患者在确诊时已处于晚期或转移阶段，无法进行手术切除。作为晚期重要治疗手段的放、化疗，往往治疗效果不佳，如接受化疗方案的晚期患者中位总生存期只有11.7个月[4]。因此，胆道癌患者亟需新的临床治疗选择。　　

　　近年来随着以免疫、靶向治疗为代表的创新治疗方案取得突破性进展，或可改善晚期或发生转移的胆道癌患者的生存预后，特别是泽尼达妥单抗在中国实现临床可及，将填补这部分胆道癌抗HER2治疗空白。

　　泽尼达妥单抗是HER2靶向双特异性抗体，通过同时靶向HER2的两个非重叠表位(ECD2和ECD4)，以增强抗HER2的能力。根据一项泽尼达妥单抗全球多中心临床研究HERIZON-BTC-01的研究结果显示，在既往经治的、不可切除的HER2高表达晚期或转移性BTC患者中，泽尼达妥单抗治疗的客观缓解率(ORR)达到了51.6%，中位持续缓解时间(mDoR)达到14.9个月，中位总生存期(mOS)达到18.1个月。这意味着相比既往的二线化疗方案，泽尼达妥单抗治疗有望大幅延长HER2高表达BTC患者的生存期，并改善患者的生存质量。在安全性方面，研究证实泽尼达妥单抗治疗的整体安全性表现良好[5]。

　　2025年5月27日，泽尼达妥单抗获国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达(IHC3+)的不可切除局部晚期或转移性胆道癌(BTC)患者治疗。此前，泽尼达妥单抗已于2024年11月获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，并于2025年4月获欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)积极意见，支持其用于治疗HER2阳性(IHC 3+)的经治无法切除或转移性胆道癌(BTC)成人患者。

　　参考文献

　　[1] 公开资料显示，截至2025年5月29日公示获批为止，泽尼达妥单抗是国家药品监督管理局唯一批准用于 HER2阳性胆道癌的抗HER2双抗。在全球范围，泽尼达妥单抗是美国食品药品监督管理局(FDA)目前唯一批准用于 HER2+ 胆道癌(BTC)的抗HER2双抗，尚无其他同类产品获批该适应症：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar

　　[2] Bingfeng Han, Rongshou Zheng, Hongmei Zeng, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2022. JNatl Cancer Cent. 2024 Feb 2;4(1):47-53.

　　[3] Banales JM, Marin JJG, Lamarca A, et al. Cholangiocarcinoma 2020: the next horizon in mechanisms and management. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Sep;17(9):557-588

　　[4] Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus gemcitabine versus gemcitabine for biliary tract cancer. N Engl J Med. 2010; 362: 1273–81.

　　[5] James J Harding, Jia Fan, Do-Youn Oh, et al. Zanidatamab for HER2-amplified, unresectable, locally advanced or metastatic biliary tract cancer (HERIZON-BTC-01): a multicentre, single-arm, phase 2b study. Lancet Oncol. 2023 Jul;24(7):772-782.